ФМБА разработало лекарства для лечения трех редких заболеваний

Российские ученые завершили разработку препаратов для терапии миодистрофии Дюшенна, синдрома короткой кишки и муковисцидоза. О прорыве в создании орфанных медикаментов сообщила глава Федерального медико-биологического агентства Вероника Скворцова, подчеркнув, что новые разработки призваны обеспечить доступ к жизненно важной помощи для пациентов с тяжелыми генетическими нарушениями.

Работа над составами велась на базе Научно-исследовательского института гигиены, профпатологии и экологии человека ФМБА. Помимо трех новых орфанных средств, агентство готовит к регистрации субстанцию селексипага для лечения легочной артериальной гипертензии. Производство препарата уже передано на мощности центра «Фармзащита», где его начнут выпускать в текущем году для взрослых и детей. Программа импортозамещения лекарственных средств для терапии редких патологий остается одним из приоритетных направлений деятельности ведомства.